□ 陈倩

7月份中美欧批准上市的新药中，有2款为全球首次批准的新药，均在美国获批。

我国批准1款新药上市

7月份，我国批准了1款新药卡替位韦上市。根据Pharmadigger数据库，该药物最早于2020年12月在欧盟获批上市。

卡替拉韦是由葛兰素史克开发的一种整合酶链转移抑制剂，它的作用是抑制病毒DNA整合到人体免疫细胞的基因组中。这一整合步骤是HIV复制过程中不可缺少的一步，也是导致慢性感染的重要原因。该药本次在中国获批的剂型包括注射液和片剂。

卡替拉韦此前已于2020年12月在欧盟获批上市，用于治疗HIV-1感染。卡替拉韦和杨森公司的利匹韦林的注射液剂型组成的长效抗病毒疗法（商品名：Cabenuva）于2021年1月获得美国食品药品管理局（FDA）批准，用于治疗HIV-1感染成人患者，该疗法将传统抗病毒疗法的每日服药改为每月1次或每两个月1次治疗。之后，卡替拉韦缓释注射液（商品名：Apretude）于2021年12月获得美国FDA批准，用于HIV的暴露前预防，并且是第一款无需每日服药，每年只需给药6次就能预防HIV感染的疗法。

美国批准4款新药上市

7月份，美国批准4款新药上市。根据Pharmadigger数据库，其中Lotilaner和Cantharidin均为全球首次获批的新药。

Nirsevimab是阿斯利康和赛诺菲联合开发的为婴幼儿设计的长效抗体疗法，从婴幼儿出生到第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季，只需1剂就能预防与RSV感染相关的疾病。该药物无需激活免疫系统便能提供及时、快速和直接的疾病免疫保护。RSV是造成婴幼儿下呼吸道感染导致住院甚至死亡的重要因素，严重危害儿童健康。该药本次获批是基于Ⅲ期临床试验（MELODY）、Ⅱ/Ⅲ期临床试验（MEDLEY）和一项Ⅱb临床试验的结果。MELODY结果显示，与安慰剂相比，Nirsevimab单次给药，将RSV引起的需要接受治疗的婴幼儿下呼吸道感染发生率降低了74.5%。该药已于2022年11月在欧盟获批上市。

Quizartinib是第一三共公司开发的一款口服、具选择性的2型FLT3抑制剂。FLT3基因突变发生在大约30%的急性髓细胞白血病（AML）患者中，可以驱动致癌信号。内部串联重复（ITD）是FLT3基因最常见的突变类型，其中约有25%新确诊的AML病患带有FLT3-ITD突变，此突变与复发风险的增加和较短的总生存期相关。该药本次获批是基于名为QuANTUM-First的Ⅲ期临床试验结果。结果显示，接受Quizartinib联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受Quizartinib单药治疗的新确诊的FLT3-ITD阳性患者，中位总生存期达31.9个月，是对照组标准疗法中位总生存期15.1个月的两倍以上。Quizartinib已于2019年6月在日本获批上市。

Lotilaner是Tarsus 制药开发的新型处方滴眼液，是美国FDA批准的首个直接靶向疾病根本原因的蠕形螨治疗药物，旨在通过靶向疾病的根本原因——蠕形螨侵扰来治疗蠕形螨性睑缘炎。Lotilaner可以通过选择性抑制螨虫的γ-胺基丁酸（GABA）氯离子通道来根除蠕形螨的分子。该药物具有高度亲脂性，可促进其在螨虫所在睫毛毛囊的油性皮脂中的吸收。此次FDA批准该药上市是基于两项Ⅲ期临床试验（Saturn-1和Saturn-2），结果显示，用药到第43天呈现明显疗效，患者眼睑症状显著改善，病征蜡质硬壳堆积减少到每侧上眼睑不超过2个；一些患者最早在第二周时就可观察到改善。

Cantharidin是Verrica制药公司开发的外用溶液，含有蛋白磷酸酶2A抑制剂斑蝥素（0.7%溶液），通过一次性涂抹器局部给药，用于治疗传染性软疣。传染性软疣是一种具有高度传染性的常见病毒性皮肤病，主要感染对象为儿童等免疫力低下的人群。该疾病由传染性软疣病毒引起，可导致独特的隆起、泛红的皮肤损伤，从而引发疼痛、瘙痒和细菌感染等表现。该药本次获批基于两项Ⅲ期临床试验（CAMP-1和CAMP-2），结果显示，Cantharidin在减少病变和完全清除感染方面显示出统计学意义上的显著疗效，达到主要终点。

欧盟批准3款新药上市

7月份，欧盟批准了3款新药上市，根据Pharmadigger数据库，均非全球首次批准。

Ganaxolone是Marinus制药开发的一款神经活性类固醇，可作为GABAA受体阳性别构调节剂。GABAA是中枢神经抑制性神经递质之一，与焦虑、紧张、抑郁等情绪变化有关，因此作用于此受体能达到抗癫痫和抗焦虑的效用。Ganaxolone已于2022年3月在美国获批上市。

Glofitamab是罗氏研发的一种全人源化双特异性抗体，具有2∶1结构，包含两个CD20结合域和一个CD3结合域，能够同时作用于T细胞表面的CD3和B细胞表面的CD20。该药本次获批主要是基于代号为NP30179的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，结果显示，Glofitamab联用奥妥珠单抗治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，43%（57/132）的患者实现完全缓解，约一半的患者实现客观缓解，中位缓解持续时间为1.5年。Glofitamab已于今年6月在美国获批上市。

Futibatinib是Taiho制药开发的一种口服、有效、选择性和不可逆的FGFR1-4的酪氨酸激酶抑制剂，可与 FGFR1-4的ATP结合袋共价结合，从而抑制FGFR介导的信号传导途径，并减少具有FGFR1-4遗传畸变的肿瘤中的肿瘤细胞增殖。该药本次获批主要基于关键的Ⅱb期临床试验（FOENIX-CCA2），结果显示，既往接受过治疗、FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或转移性肝内胆管癌患者的客观缓解率为42%。Futibatinib已于2022年9月在美国获批上市。

(注:本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计)