阿伐替尼 Avapritinib

Avapritinib是由Blueprint Medicines开发的一种有效的Ⅰ型KIT和血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)激活环突变体抑制剂。Avapritinib与伊马替尼、Sunitinib和Regorafenib等化合物相比，是一种对KIT和PDGFRA激活环突变体的高选择性抑制剂。

Avapritinib于2020年1月在美国首次获批，商品名称为AyvakitTM，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤(GIST)，包括PDGFRA D842V突变。该药于2022年6月在我国获批上市。

司美替尼 Selumetinib

Selumetinib(AZD6244, ARRY-142886)是阿斯利康和默克联合开发的一种丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)抑制剂，用于治疗一种罕见的遗传疾病——神经纤维瘤病。

Selumetinib于2020年4月获美国FDA批准，商品名称为KoselugoTM，用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。今年9月，该药在我国获批上市。

Qsilodostat

Qsilodrostat由诺华研发，是一种有效的醛固酮合成酶(CYP11B2)和11β-羟化酶的小分子抑制剂。

Qsilodrostat于2020年1月在欧盟(EU)首次获批,并于2020年3月获美国FDA批准，商品名称为IsturisaTM，用于治疗库欣病。

卡马替尼 Capmatinib

Capmatinib(INCB 28060)为Incyte公司发现，并于2009年由诺华公司开发。Capmatinib是一种高选择性和强效的MET受体酪氨酸激酶抑制剂，在患有MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者中显示出有临床意义的疗效和可管理的安全性。

Capmatinib于2020年5月被美国FDA批准，商品名为TabrectaTM，用于治疗转移性非小细胞肺癌。该药已被纳入第二批粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录，获准在广州现代医院中使用，并已向CDE提交上市申请。

瑞派替尼 Ripretinib

Ripretinib(DCC-2618)是一种酪氨酸激酶抑制剂，由Deciphera Pharmaceuticals公司开发，可抑制KIT原癌基因受体酪氨酸激酶和血小板衍生生长因子受体a(PDGFRA)激酶。

Ripretinib于2020年5月首次获得美国FDA批准，商品名为QinlockTM，用于治疗晚期胃肠道间质瘤成人患者。该药于2021年3月在我国上市。

瑞美吉泮Rimegepant

Rimegepant(BMS-927711)由百时美施贵宝于2011年发现，在临床试验中被用作口服降钙素基因相关肽(CGRP)拮抗剂治疗偏头痛。Rimegepant是一种手性化合物，具有3个手性碳中心，包含一个环庚[b]吡啶核、一个双二氟苯基部分和一个β-丙氨酸衍生的环部分。

2020年2月，Rimegepat首次获得美国FDA批准，商品名为NurtecTM ODT，用于治疗急性有或没有先兆的成人偏头痛。今年9月，该药被列入第五批粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录，获准在佛山复星禅诚医院使用。